Grâce aux avancées majeures dans le domaine de la recherche sur les cellules souches ces dernières années, il est désormais possible de multiplier et de reprogrammer des cellules. Les personnes atteintes de maladies héréditaires ou chroniques en bénéficient tout particulièrement, car les nouvelles thérapies cellulaires et géniques connaissent un succès toujours plus grand.

Grâce aux avancées majeures dans le domaine de la recherche sur les cellules souches ces dernières années, il est désormais possible de multiplier et de reprogrammer des cellules. Les personnes atteintes de maladies héréditaires ou chroniques en bénéficient tout particulièrement, car les nouvelles thérapies cellulaires et géniques connaissent un succès toujours plus grand.

Pour que le matériel génétique développe pleinement son effet thérapeutique chez le patient, il doit être stocké constamment à des températures basses. Jusqu'à présent, la cryoconservation a été principalement utilisée à cette fin. Dans cette méthode, les produits de thérapie cellulaire et génique sont congelés à une température de -196°C en utilisant de l'azote liquide. Cependant, la cryoconservation est une procédure très complexe et coûteuse qui peut limiter la disponibilité de ces thérapies avancées à un nombre restreint de patients. Néanmoins, des études récentes ont montré que de nombreuses substances peuvent rester stables même à des températures autour de -86°C, des températures qui peuvent être atteintes facilement et de manière fiable avec des Ultra-Low Freezers (ULT) de qualité. Ces dispositifs représentent ainsi une option facile à utiliser, et surtout plus économique, pour les établissements médicaux afin de préserver certains produits de thérapie cellulaire et génique, contribuant ainsi à une adoption plus large de ces nouvelles thérapies.

Comment fonctionnent les thérapies cellulaires et géniques ?

Les approches de thérapie cellulaire et génique impliquent la modification du matériel génétique pour améliorer le fonctionnement de certaines cellules ou combattre une maladie. Les maladies sont analysées au niveau moléculaire dans le but de remplacer les molécules endommagées ou dysfonctionnelles.

En thérapie cellulaire, des cellules entières sont prélevées sur une personne et modifiées génétiquement en laboratoire. Ces cellules peuvent provenir du patient (cellules autologues) ou d'un donneur (cellules allogéniques), et lorsque les cellules ont été traitées, elles sont alors administrées au patient et prennent effet. Il existe environ 200 types de cellules différentes dans le corps humain, chacune ayant des fonctions très spécifiques. Cependant, selon les connaissances actuelles, toutes ne sont pas adaptés à la thérapie cellulaire. Les cellules utilisables dans cette thérapie sont par exemple les cellules souches hématopoïétiques (cellules souches du sang), les cellules souches mésenchymateuses (cellules du tissu conjonctif), les cellules souches embryonnaires, les cellules souches pluripotentes induites et les cellules de défense immunitaire.

En thérapie génique, les gènes sont la cible. La thérapie génique implique une intervention directe dans le génome des cellules du corps. Plusieurs techniques existent, mais la plus courante utilise des vecteurs tels que des virus pour transporter un morceau spécifique de matériel génétique vers des cellules cibles, puis faciliter son entrée à travers la membrane. Une fois que cela s’est produit, les protéines et les enzymes des cellules incorporent le nouveau matériel génétique dans leur propre génome, ce qui peut avoir des effets différents. Par exemple, le nouveau morceau d'ADN est utilisé comme modèle pour la production de certaines protéines que le patient ne serait autrement pas en mesure de produire lui-même, ou il pourrait stimuler la production de certaines protéines que le corps du patient peut déjà produire, mais seulement en petites quantités. Enfin, une autre possibilité est d’utiliser le nouveau matériel génétique pour bloquer l'expression (la production) d'une protéine spécifique qui cause des problèmes dans le corps du patient.

Différentes substances nécessitent différentes températures

Pour que ces substances de thérapie cellulaire ou génique restent intactes et efficaces, elles doivent être stockées et transportées à très basse température. Les matériaux nécessitent une réfrigération intense depuis leur collecte en milieu clinique, leur transport vers un centre de traitement, et tout au long du retour à la clinique, jusqu’au moment de leur administration. Une question avec des conséquences pratiques et économiques, cependant, est de savoir à quel point la température de stockage doit être basse.

Une étude a montré que le stockage de sphéroïdes de cellules hépatiques encapsulées dans de l'alginate à -80°C a entraîné une détérioration rapide de la récupération fonctionnelle après seulement quelques semaines. Lorsqu'elles sont stockées de cette manière, les cellules souches embryonnaires perdent également leur viabilité et présentent des propriétés altérées. Cela montre qu'il existe des produits biologiques pour lesquels il n'y a pas d'alternative à la cryoconservation.

Cependant, tous les spécimens ne réagissent pas de cette manière. Une autre étude a comparé la stabilité des cellules souches du sang périphérique (PSBC) après stockage dans l'azote liquide et dans les ULT. Après cinq ans, il n'y avait pratiquement pas de différences dans les cellules. De plus, après un stockage de plus de 1,5 ans à -80°C, les PBSC ont donné de bons taux de récupération après transplantation autologue. Mieux encore, des études comparant la réponse des cellules souches de la pulpe dentaire et des îlots pancréatiques à des températures de stockage à -85°C et -196°C durant plus de six mois n'ont montré aucune différence en termes de perte de capacité et de fonctionnalité des échantillons à l'une ou l'autre de ces températures.

Les ULT sont une alternative efficace, fiable et économique

Des congélateurs ultra-basse température performants pouvant atteindre une température de -86°C apparaissent comme une alternative sérieuse au stockage dans l’azote liquide de certains produits de thérapie cellulaire et génique. La congélation des matériaux à l'aide d'un ULT est beaucoup plus facile qu'avec la cryoconservation classique, et ces dispositifs médicaux ont donc clairement le potentiel de contribuer à des processus améliorés et plus économiques dans les thérapies cellulaires et géniques.

Les ULT des principaux fabricants tels que B Medical Systems n'utilisent que des réfrigérants naturels à haute efficacité de refroidissement. Les unités sont fabriquées en acier inoxydable de haute qualité et sont équipées d'un mécanisme de verrouillage de porte protégé par mot de passe, de portes intérieures isolées, de joints scellés et de cadres renforcés pour assurer une perte d'air froid minimale ou le début du gel. De plus, leur fiabilité est considérablement accrue par des modules complémentaires tels que des alimentations électriques de secours, un système d'alarme audiovisuel et un système de surveillance à distance, de rapports et d'enregistrements des données à long terme qui peuvent fournir des notifications de changements de température par SMS et par e-mail.

En conclusion

Les thérapies cellulaires et géniques en sont encore qu’à leurs premiers stades de développement, mais elles ont un potentiel énorme. À l'avenir, les thérapies cellulaires et géniques pourraient permettre des traitements beaucoup plus ciblés et personnalisés et enfin vaincre des maladies jusque-là considérées comme incurables. Environ 20 nouveaux produits de thérapie cellulaire et génique devraient actuellement être approuvés chaque année d'ici 2025, et les ULT pourraient être les solutions dont de nombreuses institutions médicales ont besoin pour utiliser efficacement ces thérapies. Ces dispositifs acquirent donc une importance de plus en plus grande pour garantir que de telles thérapies puissent être appliquées auprès d’un plus grand nombre de patients, tout en étant plus économiques, ouvrant ainsi la voie à un nouveau chapitre de l'histoire de la médecine.